метамор
Дві нові генні терапії серповидноклітинної анемії від Vertex Pharmaceuticals (NASDAQ:VRTX)/CRISPR Therapeutics (NASDAQ:CRSP) і біографія bluebird (NASDAQ:СИНІЙ) можуть бути рентабельними, якщо їхні ціни не перевищуватимуть 2,05 млн доларів США.
А нова оцінка випущений Інститутом клінічних і ім Економічний огляд (ICER) виявив, що Vertex (VRTX)/CRISPR (CRSP) exagamglogene autotemcel (exa-cel) і bluebird (СИНІЙ) lovotibeglogene autotemcel (lovo-cel) був би рентабельним за ціни від 1,35 до 2,05 млн доларів.
Exa-cel має дату дії FDA 8 грудня, а lovo-cel — 20 грудня.
Що стосується доказів ефективності, ICER дав exa-cel оцінку C++, заявивши, що це призведе до додаткової чистої вигоди або призведе до значної чистої вигоди, якщо порівнювати її зі стандартом лікування. Для lovo-cell оцінка була B+, зазначивши, що лікування забезпечить принаймні додаткову користь.
Незалежний комітет з оцінки переважною більшістю голосів (13-1 за кожну терапію) проголосував за те, що поточні докази є достатніми, що обидва види лікування забезпечують чисту користь порівняно зі стандартом лікування.
ICER також рекомендує виробникам і платникам працювати разом над альтернативними моделями оплати генної терапії. Це має на меті розглянути як значний короткостроковий вплив лікування на бюджет, так і невизначеність щодо їх довгострокової безпеки та переваг.