Bet_Noire
Розробники все частіше покладаються на швидкий шлях FDA, щоб отримати прискорене схвалення ліків, тоді як їхні підтверджуючі випробування відкладалися за рахунок мільярдів доларів для підтримуваної урядом системи охорони здоров’я, нещодавній аналіз від Bloomberg Новини вказує.
Програма прискореного затвердження FDA, яка Закон, що став законом у 2012 році, дозволяє FDA давати зелене світло лікам за результатами перших випробувань, покликаний допомогти виробникам ліків розробити лікування незадоволених медичних потреб.
За останні три десятиліття близько 300 маркетингових заявок, в основному на ліки від раку, було дозволено в рамках прискореної програми після того, як регулятори вперше запровадили її в 1992 році, частково для прискорення виходу на ринок ліків від ВІЛ.
Під час схвалення препаратів за прискореним шляхом регулятори FDA використовують сурогатні кінцеві точки, такі як рентгенографічні зображення та фізичні ознаки, які, як вважають, передбачають клінічну користь препарату,
Однак для продовження схвалення розробники повинні провести підтверджуючі клінічні випробування, щоб довести пряму клінічну користь. У той же час ці частково перевірені препарати можуть залишатися на ринку, приносячи, у деяких випадках, мільярди доларів продажів розробникам, навіть якщо їх підтверджувальні випробування відкладаються.
Прискорені схвалення агентства досягли свого піку в 2020 році з 47 такими схваленнями, а потім знизилися до 25 і 15 у 2021 і 2022 роках відповідно, оскільки програма викликала суперечки, коли FDA використовувало її для дозволу на ліки, призначені для складних областей медицини.
У 2021 році FDA виступило проти рекомендацій своїх незалежних експертів звільнити Aduhelm, терапію Альцгеймера, розроблену Biogen (BIIB) і Ейсай (OTCPK:ESALF) (OTCPK:ESAIY), під прискореним шляхом.
У зв’язку з цим рішенням Управління генерального інспектора Департаменту охорони здоров’я та соціальних служб виявило тягар ліків, дозволених за прискореними процедурами, але підтверджуючі випробування яких було відкладено принаймні на шість місяців. За даними HHS-OIG, ліки з прискореними схваленнями та відкладеними підтверджуючими випробуваннями коштують 18 мільярдів доларів для Medicare і Medicaid протягом 2018–2021 років.
Відповідно до Bloomberg аналізу, підтверджувальні дослідження для 19 препаратів із прискореним схваленням ще не завершилися станом на квітень, що означає, що випробування відставали від графіка або перенесли офіційні терміни. Існували сім інших препаратів, для яких розробники надали певні клінічні дані до FDA, і тому вони не були віднесені до категорії препаратів із затримкою підтверджуючих випробувань.
На цьому тлі FDA займає тверду позицію щодо прискореного схвалення, якщо підтверджуючі клінічні дослідження залишаються незавершеними або невдалими.
Цього року два поспішно схвалені препарати, включно зі швейцарським препаратом Covis Pharma для передчасних пологів Makena, були вилучені з ринку. Після тривалої регуляторної боротьби Covis за підтримки Apollo Global Management (APO), вивела Makena з ринку в березні після більш ніж десяти років з моменту його прискореного затвердження.
Відповідно до Аналіз Bloombergвтрата прискорених схвалень досягла піку в 2021 і 2022 роках із виходом семи таких препаратів щороку.
Прискорений шлях також допоміг таким фармацевтичним компаніям, як Merck (NYSE:MRK), Брістоль Майерс Сквібб (NYSE:BMY), AbbVie (NYSE:ABBV), і Johnson & Johnson (JNJ), щоб зберегти статус хіта для деяких із їхніх ліків від раку.
Висновки HHS-OIG показують, що Imbruvica, розроблена AbbVie (ABBV) і Johnson & Johnson (JNJ), призвело до витрат на Medicare та Medicaid у розмірі 707 мільйонів доларів протягом 2018 – 2021 років, навіть якщо певні підтверджуючі випробування препарату проти раку крові залишалися відкладеними. Тим часом імунотерапія проти PD-1 Opdivo від Bristo Myers (BMY) коштував 631 мільйон доларів для Medicare і Medicaid протягом цього періоду.
Бізнес-моделі деяких виробників ліків повністю залежать від прискорених схвалень. Sarepta Therapeutics (NASDAQ:SRPT) отримав прискорене схвалення FDA для всіх трьох препаратів в свого портфоліо, що принесло 2,5 мільярда доларів продажів протягом багатьох років від пацієнтів з м’язовою дистрофією Дюшенна.
Біотехнологія, зосереджена на РНК-таргетній терапії, ще не завершила підтверджувальне дослідження для Exondys 51, свого першого препарату, який отримав прискорене схвалення в 2016 році, і двох інших препаратів компанії. Exondys 51 обійшовся Medicare та Medicaid у 674 мільйони доларів у 2018–2021 роках, оскільки його підтверджуючі випробування не розпочалися навіть через чотири роки після його затвердження.
Відтоді FDA набралося більше зубів на свою програму прискореного затвердження. У грудні Конгрес прийняв закон, який, серед іншого речі, вимагає від розробників проведення підтверджуючих клінічних випробувань на момент затвердження.
Сарепта (SRPT) пояснює свої затримки для програми Exondys 51 різними факторами, включно з деякими вимогами, викладеними FDA. Компанія прагне завершити підтверджуючі дослідження для Exondys у 2024 році, а для двох інших препаратів — через рік.
Тим часом, завдяки прискореним погодженням, Сарепта (SRPT) також розширює свою програму генної терапії, яка, за словами виконавчого директора Дугласа Інгрема, «не існувала б без схвалення Exondys».
До 29 травня біотехнологія готова отримати дозвіл FDA на свою компанію Roche (OTCQX:RHHBY) (OTCQX:RHHBF) генної терапії Дюшенна SRP-9001 після того, як консультативна група FDA підтримала її прискорене схвалення близько тижня тому.