Bet_Noire
FDA схвалило Vertex Pharmaceuticals (NASDAQ:VRTX) генна терапія для лікування серповидно-клітинної анемії або SCD.
Акції CRISPR, які значно зросли на початку місяця перед очікуваним рішенням FDA, у п’ятницю вдень впали на 9%, а Акції Vertex впали на 1%.
Про це йдеться в заяві агентства схвалив терапію для лікування ССД у пацієнтів віком від 12 років з рецидивуючими вазооклюзійними кризами. Терапія, яка продаватиметься під торговою маркою Casgevy, є першим схваленим FDA лікуванням із застосуванням технології редагування генів CRISPR/Cas9.
Casgevy був розроблений спільно з CRISPR Therapeutics (NASDAQ:CRSP). Продукт, також відомий як exa-cel, був схвалений регулюючими органами Великобританії на початку цього місяця. Очікувалося, що FDA вирішить, чи схвалювати exa-cel до 8 грудня.
Vertex і CRISPR заявили в заяві, що довготривала одноразова терапія пропонує потенціал функціонального лікування важких васкооклюзійних кризів і пов’язаних з ними госпіталізацій. Вони додали, що близько 16 000 людей із ССД можуть мати право на лікування.
Як повідомляє Reuters, Casgevy буде вартістю приблизно на 2,2 мільйона доларів.
Продукт потребує введення спеціалістами з трансплантації стовбурових клітин. Vertex заявила, що створює мережу авторизованих лікувальних центрів для терапії, яка наразі включає Бостонський медичний центр; Дитяча національна лікарня у Вашингтоні, округ Колумбія; Дитячий онкологічний центр City of Hope у Лос-Анджелесі; Медична міська дитяча лікарня в Далласі; Методистська дитяча лікарня в Сан-Антоніо, Техас; Національна дитяча лікарня в Колумбусі, Огайо; Комплексний онкологічний центр університету штату Огайо в Колумбусі, штат Огайо; та Університет Чикаго/Дитяча лікарня Комера в Чикаго.
Компанія Vertex подала заявку на схвалення терапії для лікування трансфузійнозалежної таласемії. FDA встановило кінцеву дату прийняття рішення 30 березня 2024 року.
FDA також оголосило про схвалення конкурентної генної терапії для SCD, Lyfgenia. Товар був розроблений bluebird bio.
Інші розробники методів редагування генів включають Graphite Bio (GRPH), Precision BioSciences (DTIL), Editas Medicine (РЕДАГУВАТИ), Променева терапія (ПРОМІНЬ), Intellia Therapeutics (NTLA), і Verve Therapeutics (ВERV).