ipopba/iStock через Getty Images
Editas Medicine (NASDAQ:РЕДАГУВАТИ) у п’ятницю оголосив про початкові дані про безпеку та ефективність з двох випробувань, призначених для оцінки EDIT-301, кандидата на редагування генів, націленого на спадкові захворювання крові, серповидно-клітинну анемію (SCD) і бета-таласемію.
Наводячи дані з перш чотирьох пацієнтів у випробуванні компанії RUBY фази 1/2, Editas (РЕДАГУВАТИ) сказав, що двоє пацієнтів на EDIT-301 досягли нормального рівня гемоглобіну через п’ять місяців після початку лікування, зберігаючи нормальний рівень гемоглобіну під час спостереження через десять і шість місяців.
Компанія повідомила, що у двох інших пацієнтів спостерігалося підвищення загального гемоглобіну та фетального гемоглобіну через три та два місяці спостереження, що вказує на закономірність у перших двох пацієнтів. Після терапії EDIT-301 у всіх чотирьох пацієнтів не було вазооклюзійних явищ.
Розголошення даних від Editas’ (РЕДАГУВАТИ) Фаза 1/2 випробування EditHAL для залежної від переливання бета-таласемії, компанія повідомила, що перший пацієнт, який отримав EDIT-301, продемонстрував відповідь, подібну до тієї, що спостерігалася у перших чотирьох пацієнтів у дослідженні RUBY.
Компанія також зазначила, що після інфузії EDIT-301 не було жодних серйозних побічних ефектів, і жоден із побічних ефектів не був пов’язаний з експериментальною терапією.
Дані RUBY будуть представлені на щорічній Європейській гематологічній асоціації (EHA) Конгрес у суботу.