vchal/iStock через Getty Images
Управління з контролю за продуктами й ліками США (FDA) дозволило Intellia Therapeutics (NASDAQ:NTLA) заявка на початок випробувань терапії редагування генів на основі CRISPR, NTLA-2002, у США для лікування спадкового ангіоневротичного набряку (HAE).
Оформлення слідства нове drug (IND) включити США до глобальної частини фази 2 свого поточного дослідження фази 1/2.
Intellia зазначила, що NTLA-2002 — це терапія редагування генома in vivo, спрямована на інактивацію цільового гена калікреїну B1 (KLKB1), щоб назавжди знизити активність білка калікреїну в плазмі крові та, таким чином, запобігти нападам НАЕ після одноразової обробки.
HAE — це розлад, що характеризується періодичними епізодами (нападами) сильного набряку шкіри та слизових оболонок.
«Ми раді просувати розвиток NTLA-2002 у США та працюємо над швидким залученням пацієнтів до фази 2 дослідження. Ми з нетерпінням чекаємо на представлення додаткових даних першої фази 1 дослідження на людині. дослідження пізніше цього року”, сказав Президент і генеральний директор Intellia Джон Леонард.
Компанія мала повідомили початкові дані фази 1/2 дослідження у вересні 2022 року.
Intellia зазначила, що частина 2 фази дослідження нещодавно почала перевірку пацієнтів за межами США
NTLA +9,01% до $44,42 на премаркеті 3 березня