онуки
Управління з контролю за якістю харчових продуктів і медикаментів США (FDA) повідомило в понеділок, що patisiran, терапевтичний засіб RNAi, розроблений Alnylam Pharmaceuticals (NASDAQ:АЛНІ) для амілоїдозу спричинив лише «невелику» клінічну користь у дослідженні Фази 3.
Погляди FDA містяться в опублікованих документах для брифінгу напередодні засідання дорадчого комітету щодо Alnylam (АЛНІ) додаткова нова заявка на лікарський засіб (sNDA) для patisiran, націлена на кардіоміопатію (CM), пов’язану з рідкісним розладом, опосередкованим транстиретином (ATTR) амілоїдозом.
Очікується засідання Консультативного комітету з серцево-судинних та ниркових препаратів регулятора відбудеться 13 вересня.
«Основне випробування патисірану для ATTR-кардіоміопатії продемонструвало статистично значущі переваги невеликої величини», — написали рецензенти FDA про препарат, потенційного конкурента Pfizer (PFE) терапія амілоїдозу Віндамакс.
У FDA відзначили, що патисиран вже доступний в США як Onpattro до лікування дорослих із полінейропатією, пов’язаною зі спадковим ATTR-амілоїдозом, не показало серйозних подій з безпеки.
Однак «не можна зробити висновок про позитивний профіль користі та ризику, якщо немає суттєвої користі від терапії для пацієнтів щодо того, як вони почуваються, функціонують або виживають», — додали співробітники.
Погляди експертів AdCom не є обов’язковими для FDA, яке, як очікується, прийме рішення щодо SNDA Alnylam до 8 жовтня 2023 року або раніше.