asbe
X4 Pharmaceuticals (NASDAQ:XFOR) повідомила, що подала заявку на новий препарат до FDA для перорального препарату мавориксафору для лікування рідкісного імунодефіцитного розладу WHIM у людей віком від 12 років.
Синдром КАПРИЗУ також відомий як бородавки, гіпогамаглобулінемія, інфекції та синдром мієлокатексису. Пацієнти з розладом мають дуже низький рівень нейтрофілів і лімфоцитів, що робить їх сприйнятливими до повторних інфекцій, бородавок через основну інфекцію ВПЛ і деяких видів раку.
X4 очікує, що протягом 60 днів FDA визначить, чи заявка є достатньо повною для розгляду. Він також вимагав пріоритетного розгляду заявки, що означає, що FDA, швидше за все, прийме рішення щодо схвалення терапії протягом шести місяців після прийняття заявки.
FDA вже видало mavorixa for Orphan Drug, Breakthrough Therapy, Fast Track і Rare Pediatric Designations для лікування синдрому WHIM.