JHVEPhoto
CRISPR Therapeutics (NASDAQ:CRSP) і Vertex Pharmaceuticals (NASDAQ:VRTX) у п’ятницю торгувався дорожче перед ринком після того, як компанії оголосили, що FDA прийняло їхні заявки на отримання ліцензії на біологічні препарати для кандидата на генно-редаговані захворювання крові exa-cel.
У п’ятницю компанії також поділилися основними даними, що підтверджують лікування заплановано для презентацій на поточному щорічному конгресі Європейської гематологічної асоціації (EHA).
Exa-cel, також відомий як exagamglogene autotemcel, — це аутологічна терапія ex vivo CRISPR/Cas9, редагована генами, яка отримала ключові звання FDA, такі як Fast Track, Orphan Drug і Rare Pediatric Disease.
Регулятор видав Пріоритетний огляд для свого sBLA при важкій серповидно-клітинній анемії (ССК) з цільовою датою дії 8 грудня 2023 року, а також стандартний огляд для трансфузійно-залежної бета-таласемії (ТДТ) з цільовою дією дата 30 березня 2024 року.
Оголошення оновлених даних двох ключових випробувань під назвою CLIMB-111 і CLIMB-121, наприклад, напередодні подій EHA, CRISPR (CRSP) і Вершина (VRTX) сказав, що лікування відповідало первинним і ключовим вторинним кінцевим точкам у попередньо визначеному проміжному аналізі.
Основні моменти з аналізу 83 пацієнтів вказують на те, що з 27 пацієнтів з TDT, які підлягали оцінці, 24 (88,9%) досягли первинної кінцевої точки незалежності від переливання щонайменше протягом 12 місяців поспіль.
З 17 оцінюваних пацієнтів із ССД 16 (94,1%) досягли первинної кінцевої точки відсутності вазооклюзійних кризів за той самий період.
Що стосується безпеки, у двох пацієнтів з ТДТ розвинулися серйозні побічні ефекти, пов’язані з досліджуваною терапією, як було зазначено раніше. Один дорослий із ССД помер через COVID-19 в подія, не пов’язана з exa-cel.
Пов’язане: біографія Bluebird (СИНІЙ) очікує на пріоритетний перегляд FDA для своєї генної терапії lovo-cel як лікування для серповидноклітинної анемії.