Редакція Grandbrothers/iStock через Getty Images
Управління з контролю за харчовими продуктами та ліками США (FDA) прискорено схвалило Travere Therapeutics (NASDAQ:TVTX) пероральний препарат Filspari (спарсентан) для зменшення протеїнурії у дорослих із первинним IgAN із ризиком швидкого прогресування захворювання, як правило, білок сечі до креатиніну співвідношення ≥1,5 г/г.
Протеїнурія – високий рівень білка в сечі. Між тим, IgAN — це захворювання нирок, яке виникає, коли в нирках накопичується антитіло під назвою імуноглобулін А (IgA), що призводить до запалення, а в деяких випадках — до кінцевої стадії ниркової хвороби (ESKD).
Компанія заявила, що прискорене схвалення препарату для перорального прийому один раз на добу було засновано на зниженні протеїнурії, і не було встановлено, чи уповільнює Filspari зниження функції нирок у пацієнтів з IgAN.
Прискорене схвалення ґрунтувалося на даних, що демонструють клінічно значущі та статистично значущі покращення протеїнурії порівняно з активним препаратом порівняння в триваючому дослідженні фази 3 під назвою PROTECT.
Продовження схвалення препарату може залежати від демонстрації клінічної користі в дослідженні PROTECT, яке має на меті показати, чи сповільнює препарат зниження функції нирок, додала компанія.
Результати дворічних підтверджуючих цілей випробування очікуються в четвертому кварталі 2023 року і спрямовані на підтримку традиційного схвалення.
«Як перший у своєму роді неімуносупресивний метод терапії, ми вважаємо, що FILSPARI має потенціал, щоб остаточно стати новим стандартом лікування IgA-нефропатії та дати надію тим, хто живе з цим захворюванням, у кого до цього часу було небагато варіантів лікування. ,” сказав Президент і генеральний директор Travere Ерік Дубе.
Компанія очікує, що Filspari стане доступним з 27 лютого.
Партнер Travere Ligand Pharmaceuticals (LGND) сказав згідно з їх ліцензійною угодою, Ligand має право отримати чистий етап у розмірі 15,3 мільйона доларів від цього схвалення FDA, інші потенційні етапні платежі та чисті роялті у розмірі 9% від майбутніх глобальних чистих продажів продукту спарсентану.
Філспарі також під огляд в ЄС. Travere та її партнер CSL Vifor, підрозділ CSL (OTCPK:CSLLY) (OTCPK: CMXHF), очікує рішення Європейського агентства з лікарських засобів щодо умовного дозволу на продаж спарсентану для лікування IgAN у другій половині 2023 року.